一、《实施方案》制定的背景是什么？

　　近年来，国家高度重视罕见病患者群体，着力加强罕见病研究和用药保障。为进一步提升药品供应保障能力，满足人民群众特定临床急需用药需求，2022年6月，国家药监局和国家卫生健康委联合发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。2023年11月，国务院下发了《关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》（国函〔2023〕130号），提出“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”。为贯彻落实国务院批复精神，坚持以人民为中心的发展思想，探索建立罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，更好服务罕见病临床用药需求，推动在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区工作落地见效，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京市医保局、北京海关、首都机场临空经济区管委会、顺义区政府等部门研究制定了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》（以下简称《实施方案》）。

　　二、《实施方案》制定的目的是什么？

　　《实施方案》旨在通过建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度，打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式，为全面深入开展罕见病药品保障先行区建设提供有力支撑。

　　三、《实施方案》的基本原则是什么？

　　《实施方案》制定主要基于以下三个基本原则：一是坚持政府引导，多方参与。强化政府在罕见病药品保障先行区建设中的引导作用，以先行区建设“小切口”优化罕见病药品保障机制，深入推进先行先试多主体联动，构建政府引导、多方参与的工作格局。二是坚持服务临床，安全有序。以临床需求为导向，聚焦北京市医疗机构罕见病诊疗需求，持续提升罕见病药品供应的进口效率和可持续性。聚焦罕见病药品供应保障和质量安全，加快完善罕见病药品保障先行区建设配套措施，提升罕见病药品保障力度和安全水平。三是坚持闭环管理，健康发展。深刻认识罕见病药品供应保障管理的特殊性，积极借助信息化手段，实现全程溯源。结合罕见病药品保障先行区定位和区域优势，探索推动罕见病药品保障相关产业协同、健康发展。

　　四、《实施方案》的主要内容是什么？

　　实施方案共分为总体要求、建设任务、保障措施三个部分。第一部分总体要求，明确了工作的指导思想、基本原则和工作目标。 第二部分建设任务，主要包括建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度、建立提前评估工作机制、建立“保税备货”供应保障制度、优化“一次通关多次出区使用”进口程序、建立全流程追溯体系、加强事中事后监管等6个方面主要建设任务。第三部分保障措施，主要包括：一是加强组织领导，强化统筹协调；二是明确各方责任，严格知情同意；三是规范诊疗行为，加强使用管理；四是引导社会参与，拓宽保障渠道；五是鼓励创新研发，支持产业发展；六是强化宣传力度，共筑健康保障。

　　五、《实施方案》提出的“白名单”制度是什么？

　　《实施方案》提出建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度，主要包括医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”。经国家药监局批复后，对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

　　医疗机构“白名单”作为“白名单”制度的基础，由北京市卫生健康委组织开展遴选和认定。纳入“白名单”的医疗机构，可在试点期间内结合临床诊疗情况进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病临床急需药品。

　　罕见病临床急需药品“白名单”作为“白名单”制度的核心，由纳入“白名单”的医疗机构结合临床需求向国家药监局提出临时进口申请，北京市药监局结合国家药监局批准罕见病临床急需药品进口情况汇总发布。纳入“白名单”的药品，试点期间可在北京天竺综合保税区保税备货，分批办理《药品通关单》，在北京天竺口岸可实现一张《药品通关单》的药品分批多次核销出区使用，并在获准的医疗机构使用。

　　药品进口企业“白名单”作为“白名单”制度的重要组成部分，由首都机场临空经济区管委会负责组织遴选和认定。纳入“白名单”的药品进口企业，可以保税备货模式开展罕见病临床急需药品“白名单”品种的存储、进口、配送等业务。

　　医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业3个“白名单”涵盖罕见病药品供应保障进口、流通、使用全流程，同时结合信息化手段，实现罕见病临床急需药品来源可查，去向可追，更好地保障人民群众罕见病用药供应和安全使用。

　　六、《实施方案》主要有哪些特点？

　　《实施方案》聚焦罕见病临床急需药品供应保障，以优化罕见病药品临时进口保障机制为切入点，重点提出了建立先行区“白名单”制度、建立提前评估工作机制、建立保税备货供应保障制度等6项工作任务，并配套提出建立联席工作机制、探索普惠健康险应用、探索在北京天竺综合保税区打造罕见病医药成果转化示范基地等工作措施。在内容上主要体现以下特点：一是注重整合优势资源开展制度探索。通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，进一步整合优势资源，开展制度探索，推动由“人等药”向“药等人”的转变。二是注重提升审批效率。建立提前评估工作机制，推动评估效率提升，促进审批加速。三是注重发挥综保区区域优势。结合综保区区域优势及特点，建立保税备货供应保障制度，保障罕见病患者用药的连续性。四是注重提升通关便利化。通过分批办理《进口药品通关单》，优化“一次通关多次出区使用”进口程序，提升通关进口便利度。五是注重全流程追溯。通过建立全流程追溯体系，实现罕见病临床急需药品全过程追溯，加强罕见病临床急需药品全流程监督管理。